Het Zorginstituut monitort hoe weesgeneesmiddelen na toelating tot het basispakket worden toegepast. Hierover publiceert het ZIN elk jaar een rapport (de monitor weesgeneesmiddelen in de praktijk). In dit rapport worden onder andere de kosten, volumes, toepassing, weesgeneesmiddelenarrangementen en de toegankelijkheid in beeld gebracht. In dit artikel zetten we de gegevens van 2018-2020 op een rijtje. Opvallend is dat er steeds meer ‘advanced therapy medicinal products’ (ATMP’s) op de markt verschijnen. Dat betekent echter nog niet dat ze ook allemaal bij de patiënt terecht komen. Deze revolutionaire behandelingen zijn vaak duur en slechts voor kleine groepen patiënten ontwikkeld, wat de weg naar vergoeding niet gemakkelijk maakt.
