Tag

Gentherapie

Beschikbaarheid weesgeneesmiddelen: PRIority MEdicines (PRIME)-regeling heeft positief effect

Door Farma

Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) lanceerde in maart 2016 de PRIority MEdicines (PRIME)-regeling ter bevordering van de ontwikkeling van veelbelovende geneesmiddelen voor patiënten zonder behandelingsopties, of toegang tot geneesmiddelen die een aanzienlijk therapeutisch voordeel bieden ten opzichte van bestaande behandelingen. De regeling biedt vroegtijdige en verbeterde wetenschappelijke en regelgevende ondersteuning voor veelbelovende geneesmiddelen in ontwikkeling. Wat is vijf jaar na dato het effect van deze regeling?

Lees meer

Weesgeneesmiddelen in Nederland: kosten stijgen en steeds meer geavanceerde geneesmiddelen (ATMP’s) op de markt

Door Farma

Het Zorginstituut monitort hoe weesgeneesmiddelen na toelating tot het basispakket worden toegepast. Hierover publiceert het ZIN elk jaar een rapport (de monitor weesgeneesmiddelen in de praktijk). In dit rapport worden onder andere de kosten, volumes, toepassing, weesgeneesmiddelenarrangementen en de toegankelijkheid in beeld gebracht. In dit artikel zetten we de gegevens van 2018-2020 op een rijtje. Opvallend is dat er steeds meer ‘advanced therapy medicinal products’ (ATMP’s) op de markt verschijnen. Dat betekent echter nog niet dat ze ook allemaal bij de patiënt terecht komen. Deze revolutionaire behandelingen zijn vaak duur en slechts voor kleine groepen patiënten ontwikkeld, wat de weg naar vergoeding niet gemakkelijk maakt.

Lees meer