De afgelopen jaren is het aantal innovatieve, dure precisiegeneesmiddelen tegen kanker snel toegenomen. Deze medicijnen, gericht op specifieke moleculaire kenmerken van tumoren, bieden nieuwe behandelmogelijkheden. Echter leiden ze ook tot moeilijke keuzes binnen het zorgstelsel, daar ze vanwege hun specificiteit voor steeds kleinere patiëntgroepen therapeutisch nut hebben. In Nederland, waar toegankelijkheid en solidariteit kernwaarden zijn, worden EMA-goedgekeurde middelen soms pas jaren later vergoed. Oncologen worden daardoor ook met deze dilemma’s geconfronteerd. Hoe gaan oncologen in Nederland om met de spanning tussen de toegankelijkheid van innovatieve geneesmiddelen voor de individuele patiënt en de collectieve betaalbaarheid, en welke manieren verkiezen zij om niet-vergoede geneesmiddelen toch beschikbaar te maken voor de patiënt?
Oplopende wachttijden: Wat doen oncologen als vergoeding uitblijft?
Een wetenschappelijke bijdrage (pdf) in het tijdschrift Clinical Therapeutics onderzocht het standpunt van Nederlandse oncologen met betrekking tot het voorschrijven van niet-vergoede oncolytica. In de Nederlandse context zijn dit vaak middelen die ‘in de sluis’ zitten, oftewel door het EMA goedgekeurde geneesmiddelen die, vanwege hun voorzien macrokostenbeslag en/of kosten per patiënt, in afwachting zijn van een beslissing door het ZIN om tot het verzekerde pakket te worden toegelaten. Deze beslissing ziet met name toe op de (kosten)effectiviteit, en neemt daarnaast de noodzakelijkheid en uitvoerbaarheid in acht.
De wachttijden van de sluis zijn de afgelopen jaren opgelopen van gemiddeld 225 dagen in 2015 tot 655 dagen in 2024. Eén van de redenen van het oplopen van deze wachttijden is dat fabrikanten steeds vaker laat zijn met het indienen van een nationaal vergoedingsdossier en/of dit überhaupt niet van plan zijn. Ook neemt de complexiteit van beoordelingen toe, naarmate er meer innovatieve middelen worden geautoriseerd. Hierdoor komt het regelmatig voor dat het CieBOM (Commissie Beoordeling Oncologische Middelen) – het orgaan dat medicijnen evalueert voor opname in klinische richtlijnen – zich in een advies al positief heeft uitgelaten over de therapeutische meerwaarde van deze middelen, maar dat een vergoedingsadvies van het ZIN nog ontbreekt.
De Nederlandse praktijk
Om zicht te krijgen op de impact van deze situatie in de Nederlandse praktijk, werd een landelijke studie uitgevoerd onder oncologen, werkzaam in Nederlandse ziekenhuizen. Via een online vragenlijst, verstuurd in mei 2023 aan 378 oncologen van verschillende typen ziekenhuizen, werd onderzocht hoe zij omgaan met EMA-geautoriseerde oncolytica die nog niet worden vergoed. De respons was 34,9% (132 deelnemers). De vragenlijst richtte zich op ervaringen met het voorschrijven van niet-vergoede middelen, ethische opvattingen over de toegankelijkheid van medicijnen en de aanvaardbaarheid van eigen betalingen (“out-of-pocket”, OOP) van patiënten. De vragenlijst werd aangevuld met reacties op twee hypothetische casussen.
Uit de resultaten blijkt dat ruim 85% van de oncologen in de afgelopen drie jaar de wens had ervaren om dergelijke niet-vergoede medicijnen voor te schrijven, waarvan 92% dit ook daadwerkelijk deed, meestal voor een klein aantal patiënten. In totaal ging het bij zo’n 70% van de gevallen om één tot vijf patiënten. De hierbij voorgeschreven geneesmiddelen zaten nog in de sluis, en wachtten dus op een pakketbeoordeling van het ZIN.
Routes om niet-vergoede middelen voor te schrijven
De belangrijkste routes om niet-vergoede middelen voor te schrijven zijn het kosteloos verstrekken van medicatie door fabrikanten via onder andere patient access programma’s, verwijzingen naar andere ziekenhuizen voor deelname aan klinische studies (of klinische studies in het eigen ziekenhuis) en deelname aan het Drug Access Protocol (DAP). Dit laatste is eveneens een patient access programma, specifiek voor innovatieve oncolytica. Deze worden kosteloos beschikbaar gesteld door de fabrikant en gedurende het gebruik wordt bewijs verzameld voor de pakketbeoordeling van het ZIN (specifiek de beoordeling van de Stand van Wetenschap en Praktijk (SWP)). Tot nu toe is het DAP echter slechts voor zeven verschillende middelen ingezet.
Overwegingen om niet-vergoede geneesmiddelen voor te schrijven
De belangrijkste overweging voor oncologen om niet-vergoede middelen voor te schrijven is de (voorspelde) effectiviteit. 82% van de oncologen gaf aan dat zij een niet-vergoed medicijn overwogen of voorschreven omdat zij ervan waren overtuigd dat het klinisch voordeel zou opleveren. In dergelijke overwegingen speelt ook het CieBOM-advies een belangrijke rol. 75% noemde een positieve CieBOM-beoordeling als motivatie om niet vergoede middelen voor te schrijven. Oncologen lieten zich verder leiden door de verwachte meerwaarde ten opzichte van vergoede alternatieven, waaronder de meer gerichte werking op specifieke moleculaire of genetische kenmerken van de tumor. Het ontbreken van vergelijkbare vergoede alternatieven, evenals de vermelding van het middel in (inter)nationale behandelrichtlijnen werden ook vaak genoemd.
Het verantwoordelijkheidsgevoel van oncologen voor toegang tot innovatieve geneesmiddelen
Naast klinische overwegingen spelen ook ethische principes mee. Veel oncologen zien het als hun plicht om patiënten toegang te bieden tot de beste beschikbare zorg. Ook het recht van de patiënt op toegang tot innovatieve therapieën wordt door sommige oncologen als reden aangedragen, zelfs wanneer de collectieve vergoeding nog in behandeling is. Iets minder dan de helft van de respondenten (48.5%) voelt zich verantwoordelijk om toegang tot niet-vergoede middelen te faciliteren. Opvallend is dat leden van (inter)nationale richtlijnwerkgroepen bovengemiddeld vaak aangeven die verantwoordelijk te voelen. Ruim 40% van alle ondervraagde oncologen geeft echter aan deze verantwoordelijkheid niet te voelen.
Wat betreft het gevoel van verantwoordelijkheid van oncologen om een niet-vergoede behandeling beschikbaar te maken, waren duidelijke verschillen zichtbaar tussen typen ziekenhuizen. Oncologen in algemene ziekenhuizen voelen zich gemiddeld minder verantwoordelijk dan collega’s in academische centra. Dit kan goed worden verklaard door hoe deze verschillende typen ziekenhuizen omgaan met niet-vergoede medicijnen. In ruim de helft van de algemene ziekenhuizen geldt een verbod voor artsen om niet-vergoede middelen voor te schrijven, zo rapporteren de respondenten. In topklinische- (65,9%) en academische ziekenhuizen (71,1%), daarentegen, wordt dit voorschrijfgedrag voor oncologen vaker toestaan. Dit geldt vooral als de fabrikant het geneesmiddel kosteloos beschikbaar stelt.
Out-of-pocket betalingen
Een belangrijk discussiepunt in het artikel in Clinical Therapeutics is of artsen het acceptabel vinden om patiënten via OOP-betalingen toegang te verschaffen tot niet-vergoede geneesmiddelen. In een periode van drie jaar kreeg 69,5% van de oncologen een dergelijk verzoek van patiënten, maar slechts 3,1% heeft daadwerkelijk op die manier voorgeschreven. In de fictieve scenario’s die aan de artsen werden voorgelegd wees bijna 80% van de respondenten OOP-betalingen af. Het toestaan van ongelijkheid in toegang wordt gezien als aantasting van de solidariteit binnen het zorgstelsel. Daarnaast worden de financiële belasting, en de emotionele druk voor patiënten en hun naasten als belangrijke bezwaren gezien.
Een kleinere groep ziet OOP-betalingen wel als legitieme optie, mits de effectiviteit en veiligheid van het middel voldoende onderbouwd zijn en de patiënt goed is geïnformeerd. Opvallend is dat 55,3% van de oncologen ervoor kiest patiënten niet te informeren over de mogelijkheid van niet-vergoede middelen, vooral om hen te beschermen tegen onrealistische verwachtingen of financiële stress. 44.7% van de oncologen informeert hun patiënten wel over de mogelijkheid van niet-vergoede middelen. Zij doen dit doorgaans wanneer zij de verwachte effectiviteit hoog inschatten, er geen vergoede alternatieven beschikbaar zijn, of wanneer zij het belangrijk vinden dat de patiënt zelf regie houdt over de behandelkeuze.
Het spanningsveld tussen patiëntautonomie en solidariteit, ook in de spreekkamer?
Het is duidelijk dat het spanningsveld tussen autonomie van de individuele patiënt en collectieve solidariteit zich ook in de behandelkamer afspeelt, wellicht juist omdat vergoedingsbesluiten lang op zich laten wachten. De oplopende wachttijden binnen de sluis zijn zeker geen abstracte beleidskwestie, maar een concrete realiteit met (mogelijk) klinische consequenties voor patiënten. Ook wordt de kans op ‘postcodegeneeskunde’ groter door het uitblijven van collectieve vergoedingsbesluiten, daar artsen (per type ziekenhuis) sterk verschillen in de mate waarin zij zich verantwoordelijk voelen om toegang tot niet-vergoede geneesmiddelen te faciliteren. De overgrote meerderheid van de oncologen is momenteel geen voorstander van OOP-betalingen, maar er is geen garantie dat dit zo blijft als de wachttijden in de sluis lang blijven. Daarmee blijft er een bedreiging van de solidariteit binnen het Nederlandse zorgstelsel bestaan.
Bron: Axon Healthcare, Axon Healthcare, Clinical Therapeutics
