Minister Agema’s inzet voor de toegankelijkheid van innovatieve geneesmiddelen

Zorgen om ongelijke toegang tot innovatieve geneesmiddelen

Bij een ‘patient access programma’ gaat het, in woorden van de minister, om “een programma waarbij een geneesmiddel dat nog niet is geregistreerd, of nog niet is opgenomen in het basispakket gedurende een bepaalde periode door de betreffende firma gratis worden verstrekt”.

Patiënten en artsen blijken niet allemaal even goed op de hoogte te zijn van het bestaan van deze programma’s, of worden niet allemaal door hun arts naar dergelijke programma’s verwezen. Dit is het gevolg van strenge regels omtrent reclame voor geneesmiddelen, die dienen om oneigenlijke beïnvloeding te voorkomen. Dit houdt in dat farmabedrijven deze programma’s niet proactief onder de aandacht mogen brengen bij artsen en patiënten.

Het verschil in bekendheid van artsen met patient access programma’s levert ongelijke behandeling op, ook wel ‘postcodegeneeskunde’ genoemd. In 2023 is daarom een motie ingediend door toenmalig Kamerlid Maeijer (PVV). Hierin werd minister Kuipers verzocht de vindbaarheid van patient access programma’s te verbeteren.

Minister Agema onderkent de bestaande zorgen en heeft inmiddels met een brief (pdf) uitvoering gegeven aan de voornoemde motie. Hierin zet zij uiteen welke patient access programma’s momenteel bestaan in Nederland. Vervolgens gaat de minister in op de vraag of de inzichtelijkheid van deze programma’s kan worden verbeterd, bijvoorbeeld door een publiek toegankelijk integraal overzicht aan te bieden voor patiënten en zorgverleners.

Early access- en patient access programma’s

Agema is overigens niet de eerste minister die onderzoekt of de toegankelijkheid tot innovatieve geneesmiddelen kan worden verbeterd. In 2022 werd er al gesproken over een nationaal loket, opgezet door veldpartijen, waarin patient access programma’s kunnen worden geregistreerd. Destijds gaf minister Kuipers geen tijdlijn hiervoor. Ook voormalig minister Helder heeft onderzoek gedaan naar zogeheten ‘early access programma’s’. Bij early access programma’s worden geneesmiddelen ingezet na markttoelating, maar vóór de pakketwaardigheidstoets. Eventueel worden dergelijke programma’s gefinancierd met collectieve middelen. Dit is het geval in Duitsland en Frankrijk.

Toenmalig minister Helder zag bezwaren om early access programma’s collectief te vergoeden. Onder andere neemt dit, volgens haar, voor farmaceuten de druk weg om met de overheid tot snelle en redelijke prijsarrangementen te komen. Het zou bovendien de winsten van farmaceuten vergroten door de terugverdienperiode te verlengen. Daarnaast leidt het tot hogere geneesmiddelenuitgaven omdat de onderhandelingspositie van de overheid verslechtert, zeker wanneer een middel al in gebruik is, hetgeen een extra financieel risico impliceert.

Ook gaf ze aan dat er voordelen zitten aan het huidige proces, onder meer omdat het een extra prikkel geeft voor een positieve uitkomst van een financieel arrangement. Patiënten maken immers al gebruik van een geneesmiddel. Tevens zou het ZIN daarmee een positieve prikkel hebben om de pakkettoets zorgvuldig en snel uit te voeren. De laatste redenatie was echter moeilijk te volgen, daar het middel immers al gratis beschikbaar wordt gesteld door de fabrikant. Dit laatste geeft juist geen druk bij ZIN om snel te handelen.

Patient access programma’s in Nederland

De definitie van minister Agema voor patient access programma’s verschilt van de early access programma’s waarop Helder zich richtte. Bij patient access programma’s stellen fabrikanten een middel immers per definitie kosteloos beschikbaar. Dit hoeft niet altijd het geval te zijn bij early access programma’s. Om tot een overzicht te komen van patient access programma’s is de minister in overleg getreden met verschillende veldpartijen. Hier kwam de volgende opsomming uit voort:

• Bij deelname aan klinische studies worden de kosten van het geneesmiddel (voor of na markttoelating) vaak vergoed door de farmaceut.
• Compassionate Use Programma’s bieden patiënten met een ernstige aandoening, waar geen andere behandeloptie mogelijk is (de aandoening kan onvoldoende worden behandeld met een geregistreerd geneesmiddel), gratis toegang tot middelen vóór markttoelating. Goedkeuring van het CBG is vereist.
• Het Drug Access Protocol stelt middelen waarvan de effectiviteit nog moet worden vastgesteld, voor- of na markttoelating beschikbaar voor patiënten met zeldzame oncologische aandoeningen.
• Het Drug Rediscovery Protocol biedt om niet middelen die al vergoed zijn voor een andere indicatie aan patiënten met vergevorderde tumoren en specifieke genetische kenmerken. Het doel is daarbij ook om te onderzoeken of deze middelen ook voor die tumoren werken.
• Het Orphan Drug Access Protocol is een pilot voor patiënten met zeldzame niet-oncologische aandoeningen, waarbij in de vergoedingsafspraak rekening wordt gehouden met de onzekere effectiviteit van het geneesmiddel.
• Levering op artsenverklaring van middelen die in Nederland niet zijn geregistreerd voor (de indicatie van) een individuele patiënt is mogelijk.
• Directe levering van een geregistreerd middel door de fabrikant aan de behandelaar is mogelijk na markttoelating. Hierbij gaat het om de behandeling van een individuele patiënt, op initiatief en onder toezicht van een arts, die om medisch-inhoudelijke redenen niet kan worden behandeld met een in Nederland geregistreerd geneesmiddel.
• Bij off-label gebruik wordt een geregistreerd geneesmiddel ingezet voor een niet-geregistreerde indicatie, onder begeleiding van de beroepsgroep. Hierover heeft het ZIN onlangs nog verduidelijking gegeven.

Agema’s bezwaren tegen een integraal, publiek toegankelijk overzicht

Volgens de minister kleeft aan een publiek toegankelijke lijst een aantal nadelen. Ten eerste kan de openbaarmaking van informatie over patient access programma’s het risico op oneigenlijke beïnvloeding vergroten. De grens tussen informatieverstrekking en reclame is immers vaak dun. Er gelden strikte regels om oneigenlijke beïnvloeding te voorkomen. Zo is het verboden om reclame te maken voor geneesmiddelen die nog niet zijn goedgekeurd door de autoriteiten. Ook voor (goedgekeurde) receptgeneesmiddelen is publieksreclame verboden. Na markttoelating mag er wel ‘reclame’ worden gemaakt, maar uitsluitend richting beroepsbeoefenaren en onder strikte voorwaarden. Vaak gaat het dan om inhoudelijke informatie over een geneesmiddel, inclusief wetenschappelijke onderbouwing.

Daarnaast zijn er risico’s verbonden aan de toediening van ongeregistreerde geneesmiddelen, daar deze nog niet door het EMA en/of het CBG zijn beoordeeld op kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid. Wel worden deze middelen toegediend in de context van klinisch onderzoek, waaraan ook strenge eisen zijn verbonden. Desalniettemin worden ze bij voorkeur alleen ingezet bij een beperkte groep patiënten. Deze inzet moet zorgvuldig worden beheerd om valse hoop bij patiënten te voorkomen.

Ook worden de extra zorgkosten rondom toediening niet door de fabrikant vergoed, maar vanuit het basispakket van de patiënt/verzekerde. Hierbij gaat het bijvoorbeeld om de inzet van zorgpersoneel en de ligduur in het ziekenhuis. Daarbij kan het wijdverbreid bekend maken van patient access programma’s ertoe leiden dat de voorraden van farmaceuten ontoereikend zijn, zeker wanneer er geen zicht is op vergoeding. Hierdoor is het niet mogelijk om een grotere groep patiënten kunnen bedienen.

Ten slotte verwacht minister Agema moeilijkheden in de uitvoering en handhaving van een integraal, publiek toegankelijk overzicht van patient access programma’s. De hiervoor benodigde informatie komt namelijk van verschillende partijen in het veld, zoals de farmaceuten, het CBG en de IGJ. Een partij die het nog te maken overzicht moet handhaven, zou met al deze partijen doorlopend in contact moeten staan. Daarnaast zouden de IGJ en de veldpartijen zelf vervolgens nog moeten controleren of er sprake is van oneigenlijke beïnvloeding. Vanwege voornoemde bezwaren zal Agema geen integrale, publiek toegankelijke lijst van patient access programma’s beschikbaar stellen.

Welke stappen zet de minister?

Agema wil inzetten op snellere pakkettoelating van innovatieve geneesmiddelen, mits deze voldoen aan de stand van wetenschap en praktijk. Hiertoe zet zij in op verbetering van het vergoedingsstelsel van dure geneesmiddelen. Haar ambitie omvat onder meer een verkorting van de ‘post-sluis’ periode. Tijdens deze periode zijn middelen al wel zijn toegelaten tot het basispakket maar worden zij nog niet voorgeschreven. Er wordt dan bijvoorbeeld door zorgverzekeraars en ziekenhuizen onderzocht of er eventueel (doelmatige) alternatieven zijn en/of het geneesmiddel in gespecialiseerde centra moet worden toegediend. De minister wil deze stappen in de toekomst parallel laten lopen met de sluisprocedure zelf.

Ook kijkt de minister hoe de besluitvorming over vergoeding kan worden verbeterd en versneld. Hierover voert zij gesprekken met onder andere artsen, zodat duidelijker wordt welke vergoedingsprocedures moeten worden doorlopen. Dergelijke duidelijkheid zorgt er niet alleen voor dat voorschrijvers beter zijn voorbereid op de komst van innovatieve geneesmiddelen, maar geeft farmaceuten de kans hun dossiers sneller op orde te maken.

Voorts wil de minister onderzoeken of geneesmiddelen die tegemoetkomen aan een ‘unmet medical need’ sneller kunnen worden beoordeeld. Ten slotte wil zij de informatievoorziening rond de sluisprocedure verbeteren, zodat het sneller duidelijk is welke middelen voor welke indicaties vanuit het basispakket gaan worden vergoed. Hiervoor wil ze het Dashboard Dure Geneesmiddelen gebruiken, hoewel financiële dekking voor dit plan nog niet rond is.

Agema blijft bij ingezette koers

Opmerkelijk genoeg staat in de beslisnota (pdf) vermeld dat nadrukkelijke politieke steun voor een dergelijk overzicht voornamelijk vanuit de partij van Agema komt. De rest van de Kamer zou meer belang hechten aan verkorte doorlooptijden van de sluisprocedure. Onder meer door deze politieke afweging, tezamen met voornoemde bezwaren, komt minister Agema niet tegemoet aan de wens van de Kamer om een integraal, publiek toegankelijk overzicht te bieden voor patient access programma’s. Daarentegen zet zij voorlopig vooral in op reeds bestaande beleidsmaatregelen. Vooralsnog blijft het koffiedik kijken of deze maatregelen het beoogde effect zullen sorteren, en of innovatieve geneesmiddelen inderdaad sneller en op gelijkmatige wijze toegankelijk worden voor patiënten.