Skip to main content

Tijdens het proces van goedkeuring tot vergoeding van een farmaceutisch middel is het moment waarop een middel mag worden verhandeld en wordt vergoed via collectieve zorgverzekeringen een belangrijke mijlpaal. Elke Europese lidstaat heeft een eigen vergoedingsprocedure. Hoe gaan andere landen om met het beschikbaar stellen van geneesmiddelen na de markttoelatingstoets, in afwachting van een definitief vergoedingsbesluit? Demissionair Minister Helder liet hiernaar een onderzoek uitvoeren. Wat zijn de uitkomsten en wat gaat Helder met die uitkomsten doen?

Het regelgevingslandschap: Nederlandse situatie vergeleken met andere landen

Onlangs heeft Minister Helder de uitkomsten van het onderzoek naar de toelatings- en vergoedingsprocedures van andere landen met de Kamer gedeeld (pdf). Dit met het oog op het al dan niet vergoeden van geneesmiddelen tijdens de periode van beoordeling en onderhandeling in de sluis.

In Nederland omvat het markttoelatingsproces een evaluatie door autoriteiten zoals het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) en het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG). Zij beoordelen de kwaliteit en werkzaamheid van het geneesmiddel, waarbij de voordelen worden afgewogen tegen mogelijke bijwerkingen.

Zodra een geneesmiddel van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) groen licht krijgt op Europees niveau, wordt binnen individuele lidstaten de vergoedingsprocedure in gang gezet. Hierin wordt beslist of, en onder welke voorwaarden, een geneesmiddel moet worden opgenomen in de ziektekostenverzekering.

Net als Nederland wordt in vrijwel alle Europese landen voorafgaand aan het vergoedingsbesluit een toets op pakketwaardigheid uitgevoerd. In Nederland wordt die toets uitgevoerd door het ZIN. Ook worden er in vrijwel alle Europese lidstaten financiële afspraken gemaakt voor (dure) geneesmiddelen, voordat ze worden vergoed (een financieel arrangement). In het geval van dure geneesmiddelen en hoge kosten voor de totale patiëntenpopulatie kan het zijn dat deze middelen niet direct beschikbaar komen voor de patiënt. De fabrikant moet een dossier indienen bij het ZIN, vervolgens is er de beoordelingsprocedure van het ZIN en daarna eventuele onderhandelingen met het ministerie van VWS. In deze periode is een geneesmiddel alleen toegankelijk als een fabrikant het geneesmiddel ‘om niet’ beschikbaar stelt aan patiënten.

Wel is het zo dat nieuwe geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden voorgeschreven (intramurale geneesmiddelen), veelal zonder pakketbeoordeling en op verzoek van voorschrijvers uit het basispakket worden vergoed. Zorgverzekeraars moeten dan wel toetsen dat het product voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk. Een volledige pakkettoets door het Zorginstituut is echter niet nodig.

Vergelijkende analyse beschikbaarheidsbeleid andere Europese landen

Om het Nederlandse vergoedingssysteem te evalueren, is door VWS een vergelijkende analyse uitgevoerd van hoe andere Europese landen omgaan met de beschikbaarheid van geneesmiddelen na goedkeuring, maar vóór het definitieve vergoedingsbesluit. Daarbij is gefocust op Duitsland en Frankrijk omdat in deze landen een tijdelijke vergoeding mogelijk is voor alle geschikte patiënten.

Vergoedingssysteem Duitsland

Duitsland heeft met haar Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) een unieke aanpak. Na goedkeuring wordt een geneesmiddel vergoed tegen de prijs die de fabrikant vaststelt. De vergoedingsduur is vanaf 2024 echter beperkt tot een half jaar, met de mogelijkheid tot verlenging. Als onderhandelingen binnen deze periode geen prijs opleveren, treedt een arbitragecomité op om de prijs vast te stellen. De uitspraak van dit comité is bindend. Als een fabrikant het niet eens is met de prijs, dan kan de fabrikant het geneesmiddel blijven aanbieden, maar wordt het niet vergoed uit collectieve middelen.

Vergoedingssysteem Frankrijk,

Frankrijk, via het zogenaamde systeem van Autorisatie voor vroege toegang (Autorisation d’accès précoce (AAP)), staat vergoeding van geneesmiddelen toe na registratie, onder voorbehoud van voortdurende onderhandelingen. Dit geldt alleen voor geneesmiddelen voor ernstige aandoeningen die zeer innovatief zijn en waar geen alternatieve behandelingen voor zijn. Formeel mag dit proces maximaal één jaar duren, met de mogelijkheid tot verlenging op basis van nieuwe informatie. Als vergoeding wordt geweigerd, is de fabrikant verplicht het geneesmiddel nog één jaar aan patiënten te verstrekken.

Uiteraard is het onderzoek van VWS niet het enige onderzoek dat de afgelopen tijd is gedaan. Uit een studie van het Nederlands Kanker Instituut (NKI) en het European Fair Pricing Network (EFPN) onder ziekenhuisapothekers van ziekenhuizen in zes Europese landen blijkt dat patiënten met kanker in Europa niet allemaal tegelijk toegang krijgen tot de nieuwste medicijnen tegen kanker na EMA-goedkeuring. Deze periode kan variëren van één jaar voor EMA-goedkeuring tot zeven jaar daarna.

Risico’s en overwegingen van Helder

Uit het VWS-onderzoek blijkt dat er verschillende manieren zijn om een geneesmiddel zo snel mogelijk beschikbaar te stellen, en daarmee de tijd tussen markttoelating en definitieve vergoeding te verkorten.

1. Vergoeding uit collectieve middelen

Hoewel bepaalde geneesmiddelen in Frankrijk en Duitsland wel (kort) na markttoelating uit collectieve middelen worden vergoed, en beschikbaar gesteld aan patiënten vindt Helder dat hier veel risico’s aan zijn verbonden.

Eén van haar belangrijkste zorgen is het compromitteren van de onderhandelingspositie, wat kan leiden tot verhoogde uitgaven voor gezondheidszorg. Volgens Helder zouden patiënten worden gebruikt als pressiemiddel: de redenatie is dat als een geneesmiddel al breed wordt ingezet en (deels) wordt vergoed uit publieke middelen, de prikkel voor de fabrikant om constructief mee te werken aan een financieel arrangement verdwijnt.

Volgens Helder leidt vroege vergoeding tot negatieve gevolgen voor de betaler en veel voordelen voor het farmaceutisch bedrijf:

  • De betaler loopt financieel risico door het bekostigen van therapieën waarvan de gelijke waarde of meerwaarde nog niet is vastgesteld;
  • De prikkel voor de fabrikant om snel tot een goede prijs te komen, verdwijnt;
  • De kosten voor geneesmiddelen nemen toe doordat de onderhandelingspositie van de overheid verslechtert;
  • De druk neemt toe op het nog eerder vergoeden, ook al voor markttoelating en met nog meer onzekerheid;
  • Het vergroot de terugverdienperiode en daarmee de winst voor bedrijven;
  • Bij eenmalig toe te dienen gentherapieën werpt het een extra drempel op voor concurrentie.

Deze nadelen zouden wordt bevestigd door de analyses van de systemen in diverse Europese landen en informele contacten met ambtenaren uit die landen.

De boodschap van de Minister is duidelijk: een systeem dat vergoeding toestaat tijdens de onderhandelingsfase kan de kosten voor gezondheidszorg onnodig verhogen.

Zacht gezegd was niet iedereen blij met deze conclusie. Branchevereniging HollandBio hekelt onder meer de manier waarop deze tot stand komt.

2. Vroege toegang met fabrikantverantwoordelijkheid:

Momenteel vindt er in Nederland geen vergoeding van een middel plaats tijdens de onderhandelingsfase. Volgens Helder stimuleert dit alle partijen om het evaluatie- en onderhandelingsproces te versnellen.

Ondanks het ontbreken van directe vergoeding stellen sommige fabrikanten hun geneesmiddelen vrijwillig gratis ter beschikking aan patiënten gedurende deze periode. Helder denkt dat dit voor fabrikanten de volgende voordelen oplevert:

  • Het zorgt voor een extra prikkel voor een positieve uitkomst van een financieel arrangement omdat patiënten al gebruik maken van het geneesmiddel;
  • Zodra vergoeding plaatsvindt is er direct een groot volume dat in aanmerking komt voor het product;
  • Inzet van een geneesmiddel direct na markttoelating schermt de markt af voor nieuwe concurrenten;
  • Het Zorginstituut krijgt een positieve prikkel om een pakkettoets zorgvuldig en snel uit te voeren.

De laatste redenatie is echter moeilijk te volgen omdat het middel immers al gratis beschikbaar wordt gesteld door de fabrikant. Waarom zou het ZIN dan druk voelen om snel te handelen?

3. Verkorting van de doorlooptijden van geneesmiddelen

Volgens Minister Helder is de mediane tijd tussen markt- en pakkettoelating in Nederland al relatief laag vergeleken met andere Europese landen. Toch wil de Minister de doorlooptijden van de evaluatie- en vergoedingsprocedures verkorten zodat dat de periode tussen markt- en pakkettoelating zo kort mogelijk is De vergoedingsprocedure zou dan al voorafgaand aan markttoelating moeten worden gestart. Het volgende zou daarvoor nodig zijn:

  • Structurele horizonscanning om al in een vroeg stadium kansrijke geneesmiddelen te identificeren. Niet alleen de fabrikant kan zo zijn dossier in orde maken, maar voorschrijvers kunnen vooruitlopend op de komst van een middel al richtlijnen en nader onderzoek uitwerken;
  • Een dashboard om doorlooptijden te monitoren (het Dashboard Doorlooptijden Geneesmiddelen is er inmiddels al);
  • Verbeteren van de communicatie tussen belanghebbenden.

Niet-sluisgeneesmiddelen die in ziekenhuizen worden voorgeschreven kunnen in principe nu al direct na markttoelating worden vergoed. Daarnaast kent Nederland natuurlijk de zogenaamde ‘parallelle procedure’ voor extramurale geneesmiddelen en voor geneesmiddelen die in de sluis terechtkomen. Hierbij kan een fabrikant gelijktijdig bij het EMA en het Zorginstituut een beoordeling laten uitvoeren. Dit maakt het mogelijk om vrijwel direct na markttoelating (en de parallel daaraan uitgevoerde pakkettoets) een vergoedingsbesluit te nemen. Hoewel de VIG positief reageerde op de opzet van de parallelle procedure blijkt er in de praktijk weinig animo voor te zijn.

Naast de bovengenoemde inspanningen om het toelatingsproces te versnellen noemt de minister nog de European Union Health Technology Assessment Regulation (EU HTAR). Deze zal er ook toe leiden dat er vanaf 2025 steeds meer geneesmiddelen tijdens de markttoelatingsfase al een pakkettoets ondergaan. Ook hecht de minister belang aan nauwe samenwerking met brancheverenigingen VIG en HollandBIO om tot goede oplossingen te komen.

Demissionair minister Helder: Geen systeem voor vergoeding van geneesmiddelen tussen markt- en pakkettoelating

Gezien de gevreesde slechtere onderhandelingspositie ziet de Minister geen meerwaarde in het inrichten van een systeem waarin geneesmiddelen worden vergoed in de periode tussen markt- en pakkettoelating. Ter staving van deze mening stelt zij dat van alle 27 EU-lidstaten (en de vier landen in de Europese Vrijhandelsassociatie) alleen Duitsland en Frankijk een dergelijke vergoedingsvorm hebben.

Vroege toegang zou volgens Helder een verschuiving van de risico’s van de fabrikant naar de overheid betekenen. Zij voegt daaraan toe dat het daarom ook niet verwonderlijk is dat vooral de brancheorganisaties van farmaceutische bedrijven pleitbezorgers zijn van programma’s voor vroege toegang. Deze laatste pittige uitspraak zal veel Nederlandse en buitenlandse brancheorganisaties, maar ook andere stakeholders, in het verkeerde keelgat zijn geschoten.


Bron: Antoni van Leeuwenhoek ziekenhuis (AVL), Axon Healthcare, HollandBIO, Horizonscan Geneesmiddelen, Ministerie van VWS, Rijksoverheid